近日，生物制药公司Rhythm发布公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大皮下注射剂IMCIVREE(setmelanotide)的批准范围，纳入了2至小于6岁的这一更年轻患者群体。该药物适用于减轻患有综合征或单基因肥胖症患者的超重体重并保持长期体重减轻，此前在美国仅获准用于6岁及以上的患者。

患有综合征或单基因肥胖症患者，即Bardet-Biedl综合征(BBS)或促阿片-黑素细胞皮质素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺陷而导致肥胖的患者。

BBS和POMC、PCSK1和LEPR缺陷是罕见的黑皮质素-4受体(MC4R)通路疾病，其标志性特征包括暴食症或病理性、无法满足的饥饿感和饱腹感功能受限，伴有持续和异常的寻食行为以及早发性肥胖。MC4R在大脑中参与饥饿、饱腹感和能量消耗的调节。IMCIVREE是一种MC4R激动剂，是第一个也是唯一一个针对下丘脑MC4R通路的治疗药物，该通路是导致饥饿和肥胖的根本病因。

针对这一更年轻患者的批准基于为期1年（即52周）的开放标签3期VENTURE试验(NCT04966741)的数据，该试验纳入了12名年龄在2岁至6岁以下、因双等位基因POMC/PCSK1或LEPR缺陷或临床诊断为BBS而导致肥胖的患者。

肥胖定义为基线BMI≥相应年龄和性别的第97百分位数且体重≥20公斤。12名受试者中，有3名POMC缺陷病患者、4名LEPR缺陷病患者和5名BBS患者。受试者每天通过皮下注射一次IMCIVREE，持续52周。

经过52周的IMCIVREE治疗后，POMC缺陷症、LEPR缺陷症和BBS患者的BMI（身体质量指数）平均百分比变化分别为-33.8%、-13.1%和-9.7%，具有临床意义。此外，还观察到腰围的总体数字改善，支持IMCIVREE对减肥的作用。

2至6岁以下儿科患者接受IMCIVREE治疗时出现的不良反应与在6岁及以上患者中报告的不良反应大致相同。最常见的不良事件是皮肤色素沉着、注射部位反应、腹泻、恶心和头痛。

与接受IMCIVREE治疗的成人患者相比，儿科患者呕吐、皮肤色素沉着和新痣或变黑痣的发生率更高。在开始使用IMCIVREE之前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，以监测已有和新的皮肤色素病变。

参考来源：‘Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE® (setmelanotide) for Patients as Young as 2 Years Old’，新闻稿。Rhythm Pharmaceuticals, Inc.；2024年12月20发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。